欧洲药品管理局发布基因治疗发展指南草案

　　2015年6月，欧洲药品管理局(EMA)发布基因治疗发展指南草案，包括临床和非临床两个方面。该指南旨在支持和指导开发人员对创新类基因药物的开发，并将开展为期三个月的公众评议。

　　基因治疗对于许多疾病来说有巨大的潜力，特别是由基因缺陷引起的疾病。80%的罕见病都是基因缺陷造成的。基因治疗方法不同于传统的药物治疗，它们是将遗传物质运送到病人的相关细胞。基因疗法的大部分开发商都是非常小的公司或者来自学术界，他们并不熟悉监管环境。

　　此次出台的基因治疗发展指南草案旨在解决利益相关者的需求。它提出了一种技术文档结构(CTD)，需要公司法人在进行营销授权申请提交提交完成该技术文档。另外，指南还给基因药物的发展提供了详细的指导，并给公司提出了良好生产规范要求。因此，该指南有望帮助公司进行稳健发展和了解监管措施。

　　指南草案将根据科学建议对近年来的基因治疗进行评估，对先进的治疗方法和授权申请进行分类，这些措施将对基因治疗在非临床和临床研究的应用产生深远的影响。指南最终版一旦出台，将取代当前的《2011基因治疗指南》

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